Me llamo Antonio y padezco atrofia muscular espinal (AME, para los amigos). Mi esperanza de vida era de pocos años cuando nací, hace ya casi medio siglo. Y todo porque “me tocó” una enfermedad rara, neurodegenerativa, que está entre las enfermedades genéticas con mayor mortalidad asociada. Lo que ocurre, explicado de una manera sencilla, es que mis motoneuronas (los “cables” que unen la médula espinal con los músculos) se van degenerando poco a poco y acaban muriendo.
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etiquetas: salud , enfermedades , atrofia muscular. neurodegenerativa 
Otra opción, que creo que ya se da en muchas medicinas y tratamientos, es fijar un margen de tiempo prudencial que permita al laboratorio recuperar su inversión y luego liberar la patente.
www.eleconomista.es/empresas-finanzas/noticias/11276165/06/21/Las-farm
La duración de una patente farmacéutica es de 20 años, pero el tiempo de explotación para la compañía ronda el 50%. La investigación, desarrollo clínico y, posteriormente, la aprobación y financiación difícilmente se puede rebajar de los diez años.
Durante la década científica se producen inversiones millonarias y se pierden candidatos a medicamentos porque en algún momento de los ensayos clínicos no cumplen los requisitos. El coste medio asociado a este proceso es de 2.500 millones de dólares,
En esa cifra las compañías incluyen no solo lo invertido con el medicamento que llega a buen puerto, sino también lo gastado en aquellos que se cayeron por el camino.
Si no hacemos eso. Los demás medicamentos, es cuento.
Si, diria que ahora mismo es factible hacerlo en casa (con un poco de inversión, y los conocimientos, claro).
No tengo muy claro que tienen que ver las células madre con los retrovirus?
Sea como sea, hay unos cuantos (no sé cómo calificarlos) que se editan su propio genoma en casa. Así que dudo que necesites un laboratorio excepcional.
Un profesor en un curso de biología molecular nos explicaba cuando intentaron curar a niños con problemas graves en el sistema inmune usando el VIH como vector para insertar ADN en sus células. Como algunos fueron un éxito, y algunos un desastre (y por eso lo pararon entonces). Que el mayor problema era… » ver todo el comentario
Si cultivos ni modelos animales para evaluar los efectos, es jugar a la ruleta rusa, suponiendo que consigas todo lo necesario para hacerlo en casa. Seguramente CRISPR sea más fácil de usar de forma amateur por el tema del riesgo biológico.
La inmensa mayoría de las veces, son estudios desarrollados con subvenciones públicas, que en la fase final se apropian comprando el eestudio las farmacéuticas, para su comercialización.
Los beneficios de las farmacéuticas son públicos. Son empresas cotizadas en su mayor parte. El currículo del cuñado que dice esas cosas, por otro lado, no lo conoce nadie.
Chupasangres? Tú trabajas gratis?
Espero que seas coherente, renuncies a cualquier fármaco y dones cualquier riqueza qué tengas.
Quiero que el estado sea el que financie las investigaciones y asi todos nos podamos beneficiar.
No tienes ni idea de lo que es ser coherente. Si lo eres espero que no utilices la sanidad ni la educación publica, ni las carreteras ni ningún servicio público financiado por los impuestos.
Estás muy desubicado, yo defiendo servicios públicos punteros. Así que ahórrate la demagogia. Pero al contrario que tú, yo tengo claro que los sistenas sanitarios se basan muy fuertemente en la iniciativa privada.
"Pero la auténtica belleza de la AME reside en que, gracias a que existe SMN2, podemos usar otras aproximaciones más originales."
R - Mendel
es un asco, y quizá ... solo quizás, las técnicas CRISPR evitan en un futuro este tipo de enfermedades